رئيس التحرير: عادل صبري 08:55 صباحاً | الأحد 11 أبريل 2021 م | 28 شعبان 1442 هـ | الـقـاهـره °

صور| قصة طفل مصري تلقى الدواء الأعلى سعرًا في العالم

صور| قصة طفل مصري تلقى الدواء الأعلى سعرًا في العالم

أخبار مصر

قصة طفل مصري تلقى الدواء الأعلى سعرًا في العالم

لعلاج الضمورالعضلي الشوكي ..

صور| قصة طفل مصري تلقى الدواء الأعلى سعرًا في العالم

آيات قطامش 03 مارس 2021 12:24

علاجٌ جيني يُعطى عن طريق الحقن الوريدي مرة واحدة فقط لحل مشكلة الضمور العضلي الشوكي، تبلغ قيمته 34 مليون جنيهًا  مصري، فهو يُعد العقار الأعلى سعرًا في العالم، وأضحى خلال الساعات القليلة الماضية من نصيب طفل مصري يُدعى ريان مصباح.. 

 

فمن بين 8 أطفال وقع على "ريان" الاختيار، لمنحه الدواء الأغلى سعرًا في العالم لعلاجه من مرض ضمور العضلات الشوكي الذي ضرب جسده الصغير رغم أنه لم يكمل عامه الثاني بعد.. 

 

فبداخل أروقة مستشفى عين شمس التخصصي، استقر الصغير داخل إحدى الغرف، استعدادًا لتلقيه الدواء الأغلى على الإطلاق، فهو سبيله الوحيد بعد الله للنجاة من هذا المرض الفتاك.. فوسط حالة ترقب شديد استعد الجميع للمهمة الأولى والفريدة من نوعها هنا فلا مجال للخطأ خاصًة أنَّ العقار يُمنح لمرة واحدة  فقط فضلًا عن ثمنه الباهظ بصورة مُبالغ فيها. 

 

 

بداية القصة

 

بدأت القصة باختيار الشركة المنتجة للدواء؛ الصغير "ريان" المصاب بمرض ضمور العضلات الشوكي، لارسال العقار له كونها  تُقدم 100 فرصة للحصول على الدواء مجانًا في الدول التي لم يتم تسجيل العقار بها. 

 

وتضع الشركة شروطًا لاختيار الأطفال المرضى، منها ألا يزيد عمر الطفل عن عامين وأن تكون الطفرة في الجين الأول، وعليه تقدمت وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس بـ 8 حالات من الأطفال المصابين قامت الشركة باختيار حالة الطفل «ريان» من محافظة الإسكندرية والذي يتم عامه الثاني بعد أيام.

 

 

فقبل ساعات قام أطباء مستشفى عين شمس التخصصي تحت إشراف الأستاذة الدكتورة ناجية على فهمي أستاذ أمراض المخ والأعصاب ومدير وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس بعلاج أول طفل مصري مصاب بمرض ضمور العضلات الشوكي، بدواء "زولجينزما zolgensma" والذي تبلغ  قيمته 2.125 مليون دولار بما يوازي 34 مليون جنيهًا مصري، لهذا فإنه يعتبر العلاج الأغلى في العالم. 

 

 

دكتور "ناجية"، الطبيبة المشرفة قالت أن هذا الدواء  معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في مايو 2019 ويعد هو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يُعطى للمريض عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة فقط.

 

 

كواليس نقل العقار الأغلى لمصر


حينما علم رئيس جامعة عين شمس الأستاذ الدكتور محمود المتيني بخبر هذا العقار  تواصل مع وزير المالية ورئيس اتحاد المهن الطبية، لتسهيل الإفراج الجمركي والإعفاء من ضرائب ودمغات تقدر بـ 1.750 مليون جنيه. 

 

 كما ساهمت شركة نوفارتس العالمية -نوفارتس مصر- بتقديم الدعم التدريبي للأطباء على كيفية إعطاء العلاج للمريض، وسهلت إجراءات نقل  الدواء إلى مصر في درجة تبريد( - 80) درجة مئوية .

 

 

تحضير الصغير

 

فمنذ إخطار الشركة باختيار الطفل المصري، عكف لفيف من كبار الأطباء والأساتذة بمتابعة تدريب الأطقم الطبية على تحضير الصغير لعملية الحقن وتدريبهم عليها ومتابعته إلى جانب الصيدلة الإكلينيكية، حيث أن الدواء يحفظ بكيفية خاصة وتحت درجات حرارة معينة، بحسب "ناجية"، وفي نهاية المطاف جاءت لحظة الحسم وأُجريت عملية الحقن للطفل في مستشفى عين شمس التخصصي


 

نسب الشفاء 

 

وعن نسب الشفاء بهذا الدواء؛ أكدت دكتور ناجية فهمي أن ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول والثاني يؤدي إلى الوفاة الحتمية للطفل خلال أول عامين من عمره نتيجة لفشل وظائف التنفس، وهذا الدواء تم تجربته إكلينيكيا منذ سنوات. 

 

فأول طفل تم حقنه عمره الآن خمس أعوام ونصف، حيث يعالج الدواء وظائف التنفس والضعف الحركي، ويضع الطفل في مسار النمو الطبيعي، ولكن التحسن يتم تدريجيًا على مراحل، حيث يجري خلالها العلاج الطبيعي والعلاج التأهيلي الرئوي. 

 

 

 

ما بعد حقن "ريان"

 

وبشأن الطفل المصري «ريان» أكدت  «ناجية» أن الصغير بعد حقنه بالدواء الجيني  سيتم متابعته على مدار 3 أشهر في كافة الوظائف العضوية، من خلال فريق متكامل من تخصصات الطب الطبيعي والقلب والوراثة والصدر والعظام بمستشفى عين شمس التخصصي، إضافة إلى فريق وحدة أمراض العضلات والأعصاب.

 

 

مصير باقي الأطفال

 

وعن مدى إمكانية إتاحة هذا الدواء في مصر؛ أكدت أن هناك مئات الأطفال من مرضى ضمور العضلات الشوكي سيفيدهم هذا الدواء ولكن تكاليفه خارج قدرات الدولة والأشخاص، لافتة إلى أنَّ وحدة أمراض العضلات والأعصاب التي أنشئت منذ 25 عامًا في طب عين شمس، استطاعت أن تقدم خدمات لم تكن موجودة في التشخيص والعلاج وتسعى الوحدة لأن يكون بمصر مركز للأبحاث والتجارب الإكلينيكية والسريرية على الأمراض الجينية والوراثية، وهو ما سيوفر العلاج في مصر بسعر مقبول خاصة مع توجه شركات الأدوية ومنها المصرية للأبحاث في هذا المجال.

 

 

ما هو مرض ضمور العضلات الشوكي؟ 

 

أستاذ ورئيس قسم المخ والأعصاب بكلية الطب جامعة عين شمس، دكتور هاني عارف، يقول  أن المرض يحدث نظرًا لوجود جين بالجسم به عيب وبسبب ذلك تعجز بعض الخلايا المتصلة بالعضلات عن انتاج البروتين، فيحدث تدريجيًا ضعف وضمور في العضلات.

 

وينقسم هذا المرض -بحسب عارف- لـ 3 مراحل الأولي  يُصاب فيها الطفل عقب الولادة مباشرة وتكون حالة الصغير حينها غاية في الصعوبة خاصة مع الضمور المستمر حيث تتأثر عضلات التنفس وتؤدي إلى الوفاة. 

 

أما المرحلة الثانية فيصاب  فيها الطفل بعد 6 أشهر من الولادة، وهنا لا يمكن للصغير الاستمرار في الحياة أكثر من العامين، ويوجد مرحلة أخيرة تأتي ولكن في عُمر متقدم بعض الشئ مصحوبة بضعف في العضلات شديد. 

 

الأعراض تبدأ حسب المرحلة العمرية  ولكن الشائع فيها مواجهة الصغار صعوبة شديدة في الحركة ومع الوقت تؤثر على التنفس لذا معظم هؤلاء الأطفال يتم وضعهم على أجهزة تنفس صناعي، والمشكلة  تكمن في أنّ علاجات هذا المرض جميعها حديثة للغاية وباهظة الثمن ايضًا.  

 

 

كيف يعمل العقار الجيني؟

 

يضيف رئيس قسم المخ والأعصاب بكلية الطب جامعة عين شمس: العلاجات الجينية تعد طفرة في العلاجات الحديثة، ففي الدواء الذي حصل عليه الطفل "ريان" تم إحلال جين في جسمه بدلًا من الجين العطب.

 

وتابع: يتم ذلك من خلال تحميل الجين الجديد على فيروس آمن إلى حد كبير ومعالجته بطريقة معينة ثم يحقن الفيروس المركب عليه الجين داخل الجسم، فيدخل على الحامض النووي لانتاج البروتين عند الأطفال. 

 

وعن نسبة النجاح والشفاء ومدى وجود آثار جانبية له يقول "عارف": تمت الكثير من التجارب السريرية عليه وتبين أنه على الأقل يوقف تطور المرض الذي يؤدي للوفاة، ولكن آثاره يمكن اكتشافها بعد مرور أعوام من حصول هؤلاء الصغار على الدواء. 

 

 

عقارات بديلة.. 

 

تجدر الإشارة إلى أنه في الوقت الذي سبق ووافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية عام 2019 على عقار "زولجينزما zolgensma الذي يعطى للمرضي الصغار عن طريق الحقن كما حدث مع "ريان" الطفل السكندري، فقد اعتمدت ايضًا في العام التالي له 2020 دواء آخر لمرضى الضمور العضلات الشوكي يحمل اسم إفريسدي Evrysdi (risdiplam) ويعطى عن طريق الفم للأطفال لمن  تبلغ أعمارهم شهرين أو أكثر، لذا فإنه يعد ثاني عقار  لعلاج المرض والأول الذي يمكن تناوله عن طريق الفم. 

 

 ضمور العضلات الشوكي هو مرض يقود فرائسه الصغار إلى الموت في نهاية المطاف، إذا لم يخضعوا للعلاجاته النادرة وباهظة الثمن مثلما كان الحظ حليف الطفل "ريان" الذي وقع عليه الاختيار من بين 8 أطفال يعانون مثله. 

 

  ضمور العضلات الشوكي؛ يعد أحد الأمراض الوراثية، التي تدمر وتفتك بالخلايا العصبية المتخصصة في الدماغ والحبل الشوكي، وتعرف بـ "الخلايا العصبية الحركية"،  حيث تتحكم في أمور عدة مثل (الحركة والكلام والتنفس والبلغ وحركات الزراعين والساقين والرئة والحلق واللسان".

 

 فحينما تحدث اضرابات في الإشارات بين الخلايا العصبية الحركية والعضلات، تضعف تدريجيًا وتبدأ في الهزال ويحدث ارتعاش، فالعقار الذي مُنح لـ "ريان" يعالج ذاك الاضراب النادر الذي يصيب عضلات الطفل باستهداف الجين الذي يعوض الجسم عن أداء وظيفته لعمل الأعصاب بصورة سليمة. 

 

ووفقًا لتقرير سبق ونشرته "اسوشيتد برس"؛ فإن هذا المرض يداهم الجسد حينما يكون عاجزًا عن انتاج ما يكفي من البروتين الذي يسمح للأعصاب التي تتحكم في الحركة بالعمل بصورة طبيعية، وفي نهاية المطاف يجد الصغار أنهم غير قادرون على البلع أو التنفس فيفارقوا الحياة، وبحسب احصائية نشرتها الوكالة ذاتها فإن يوجد نحو 400 طفل يولدون في الولايات المتحدة الأمريكية كل عام يصابون بمرض ضمور العضلات الشوكي.

 

  • تعليقات فيسبوك
  • اعلان

    اعلان